Ascelia Pharma AB (publ) annonce que son candidat médicament pour l'imagerie du foie, Orviglance® ?, a significativement amélioré la visualisation des lésions focales du foie, atteignant avec succès le critère principal de l'étude pivot de phase 3 SPARKLE. L'étude de phase 3 a démontré une forte supériorité dans la visualisation des lésions focales du foie avec Orviglance (CMRI) par rapport à l'IRM non renforcée, avec une signification statistique pour les trois lecteurs ( < 0,001). Orviglance est en cours de développement en tant que premier agent de contraste de sa catégorie pour l'IRM du foie chez les patients souffrant d'insuffisance rénale sévère et a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la FDA.

Orviglance s'adresse à un marché mondial de 800 millions de dollars par an. Les données de la phase 3 marquent l'achèvement du développement clinique d'Orviglance avec neuf études sur 286 patients et volontaires sains. La soumission du dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine est prévue pour la mi-2025.

L'étude pivot de phase 3, SPARKLE, a atteint le critère d'évaluation principal et a démontré que l'agent de contraste de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) de la société, Orviglance, améliorait de manière significative la visualisation des lésions focales du foie par rapport à l'IRM non améliorée. La société prévoit de soumettre le dossier de demande de nouveau médicament (ND) à la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis d'ici à la mi-2025 afin d'obtenir l'approbation réglementaire. Le développement clinique d'Orviglance est désormais achevé, avec des données d'efficacité et de sécurité positives et cohérentes obtenues auprès de 286 patients et volontaires sains dans le cadre de neuf études, dont l'étude SPARKLE est la dernière et l'étude pivot.

Le recrutement des patients dans l'étude multicentrique mondiale SPARKLE s'est achevé début 2023, avec des données IRM de 85 patients présentant des lésions hépatiques focales connues ou suspectées et une fonction rénale gravement altérée. Conformément aux exigences réglementaires, l'amélioration de la visualisation des lésions a été évaluée par trois lecteurs radiologues indépendants. Au milieu de l'année 2023, la découverte inattendue d'une grande variabilité intra-lecteur dans la notation des images de l'étude par les lecteurs a empêché la société d'évaluer les données d'efficacité de SPARKLE.

Il a donc fallu procéder à une nouvelle évaluation des images avec de nouveaux lecteurs. La société a achevé avec succès la réévaluation selon le calendrier prévu et l'annonce en est faite aujourd'hui. Orviglance a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration ("FDA") des États-Unis pour l'IRM du foie chez les patients dont la fonction rénale est gravement altérée.

Ces patients présentent le risque le plus élevé de développer une maladie grave et potentiellement mortelle, la fibrose systémique néphrogénique (FSN), après avoir été exposés à la classe d'agents de contraste à base de gadolinium actuellement disponibles. Ces patients sont exposés à un risque d'effets secondaires graves dus à la classe d'agents de contraste à base de gadolinium actuellement disponible. Orviglance a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food & Drug Administration ("FDA") des États-Unis.

Un programme clinique de neuf études, dont l'étude pivot de phase 3 SPARKLE, a été mené à bien avec des résultats solides et cohérents en termes d'efficacité et d'innocuité. Oncoral. Oncoral, l'étude de phase 3 SPARKLE, a été achevée avec succès et a donné des résultats solides et cohérents en termes d'efficacité et d'innocuité.