Cours Taysha Gene Therapies, Inc.

Taysha Gene Therapies Inc est une société de biotechnologie au stade clinique, qui se concentre sur l'avancement des thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé (AAV) pour les maladies monogéniques sévères du système nerveux central. Le principal programme clinique de la société, TSHA-102, est en cours de développement pour le traitement du syndrome de Rett, un trouble rare du développement neurologique. La société évalue le TSHA-102 dans le cadre de l'essai clinique REVEALPhase I/II chez l'adolescent et l'adulte. Il s'agit d'une première étude multicentrique ouverte, randomisée, avec escalade de dose et expansion de dose, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire du TSHA-102 chez des patientes âgées de 12 ans et plus atteintes du syndrome de Rett. Elle a acquis un droit mondial sur un programme de thérapie génique AAV9 en phase clinique, administré par voie intrathécale, TSHA-120, pour le traitement de la neuropathie axonale géante (GAN). La Commission européenne a désigné le TSHA-120 comme médicament orphelin pour le traitement de la GAN.